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本周：Atara Biotherapeutics 公司（美国加利福尼亚州）的 CAR- T 细胞疗法 获得了新药临床试验（IND）资格，A2 Biotherapeutics 公司（美国加利福尼亚州）的 CAR- T 细胞疗法被美国食品和药物管理局（FDA；美国马里兰州）授予“孤儿药“称号。
同时，Kenai Therapeutics 公司（美国加利福尼亚州）在最近的 A 轮融资中筹集了 8,200 万美元，用于开发治疗各种神经系统疾病的细胞疗法。
新闻要点
- 将 CAR- T 细胞疗法从癌症转向自身免疫疾病
- 筹集 8,200 万美元用于开发治疗神经系统疾病的先进细胞疗法
- 利用逻辑门控提高 CAR- T 细胞疗法的疗效
将 CAR- T 细胞疗法从癌症转向自身免疫疾病
CAR- T 细胞疗法通常用于治疗癌症；然而，越来越多的证据表明，它可以用于治疗自身免疫性疾病。因此，Atara Biotherapeutics 公司最近获得了美国食品和药物管理局（FDA）授予的 IND 资格，用于治疗狼疮肾炎的 CAR- T 细胞疗法。这种疗法名为 ATA3219，是一种异体 CAR- T 细胞疗法，通过靶向 B 细胞恶性肿瘤中的 CD19 跨膜蛋白发挥作用，有效地用工程免疫细胞对抗功能失调的免疫细胞。
该疗法是在阿塔拉公司的异体 Epstein-Barr 病毒 T 细胞平台上开发的，目前将在一期临床试验中进行安全性和有效性测试。
“CAR- T 细胞可以自然地渗入靶组织深处，介导 B 细胞消耗并产生持久的反应。阿塔拉公司首席医学官 Rajani Dinavahi 表示：”基于自体 CD19 CAR- T 在狼疮肾炎方面令人鼓舞的学术数据，ATA3219 是一种现成的疗法，可以大大减少白细胞清除术和漫长的等待时间等对患者和医生的限制，因此有可能改善大量患者的治疗。
筹集 8,200 万美元，为神经系统疾病开发先进的细胞疗法
Kenai Therapeutics 是一家生物技术公司，专门从事诱导多能干细胞 (iPSC) 衍生疗法，用于神经系统疾病的异体神经元替代。
这笔资金将使 Kenai 能够推进其主要候选药物 RNDP-001（一种治疗特发性和遗传性帕金森病的 iPSC 衍生异体多巴胺祖细胞疗法）的 I 期临床试验，并进行 IND 申请。此外，还将开发其他现成的多巴胺神经元替代细胞疗法，以治疗各种神经系统疾病。
“Kenai Therapeutics 公司董事长兼董事会成员杰夫 - 乔纳斯（Jeff Jonas）表示：”Kenai 的专有平台利用一种新兴方法，通过替代因神经变性而丧失的神经元来治疗中枢 神经系统疾病 。”RNDP-001 治疗帕金森病 的潜在疗效可能会极大地改变治疗选择极少的患者的预后。
利用逻辑门控提高 CAR- T 细胞疗法的疗效
美国食品和药物管理局（FDA）已授予 A2Biotherapeutics 公司的 A2B530“孤儿药“称号（Orphan Drug Designation），这使潜在的罕见病靶向疗法有资格获得经济奖励和 7 年的市场独占权。这种疗法专门治疗正常细胞表达 HLA-A02（一种人类白细胞抗原），而癌细胞既表达癌胚抗原 (CEA)，又失去 HLA-A02 表达的结直肠癌患者。
A2B530 具有针对 CEA 的激活剂和针对 HLA-A*02 的阻断剂。这种逻辑门控可选择性地靶向结直肠癌细胞，并确保保护非癌细胞。
“A2 生物治疗公司首席医疗官 William Go 表示：”美国食品及药物管理局授予我们’孤儿药’称号，证明了结直肠癌患者对改进疗法的巨大需求尚未得到满足。”这一认定支持了我们利用新技术平台为难以治疗的癌症患者开发新治疗方案的承诺。
