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技术驱动下，细胞疗法成为继小分子和大分子领域之后，生命科学一个新风口。不过，如何降低细胞疗法的生产成本、提升规模化生产能力，是摆在所有细胞企业面前的难题。
细胞疗法作为肿瘤治疗的革命性手段，CAR- T 细胞疗法 的前景毋庸置疑。但高昂的价格使得全世界绝大多数的患者无法获得这些拯救生命的疗法。这由此带来了人们对于高昂医疗成本和药物公平可及的探讨。
什么是 CAR- T 细胞疗法？
CAR- T 细胞疗法全名为嵌合抗原受体 T 细胞免疫疗法，它不是药，是一种利用人体内的免疫细胞治疗肿瘤的方法。
在我们的人体免疫系统中，有种叫做 T 细胞的“战斗先锋”，负责攻击清除体内的异常分子，维护身体健康，人类最痛恨的癌细胞也在它们的攻击范围之内。
但癌细胞十分狡猾，在和 T 细胞作战的时候，会通过不断变异获得伪装技能，让 t 细胞将其错认为正常细胞，从而在身体里发展壮大。
而 CAR- T 细胞治疗的思路，就是让 T 细胞升级辨别癌细胞的能力，对其做到精准打击。
简单来说，就是从患者体内提取 T 细胞，体外培育成 CAR- T 细胞，再输送回患者体内，这些 CAR- T 细胞会精准定位肿瘤细胞并展开灭杀行动，达到治疗效果。
为何 CAR- T 治疗费用高昂？
截至目前，全球范围内被正式批准上市的 CAR- T 疗法，有 6 款在海外，国内有 2 款，而且自 2021 年先后获批后，累计治疗了 400 位患者，销售额合计约 5 亿元人民币。
也许有人会觉得，2 年才 400 个人接受了治疗，是不是市场不好？
其实非也，主要是因为治疗费用太贵，不是每个家庭都能马上拿出 120 万的！至于为什么该疗法价格这么高，其实可以归为两个原因：
2021 年 6 月 23 日，国家药品监督管理局批准了这个重磅的抗肿瘤治疗上市，价格高达 120 万元，引起关注。
一针 3 万美元，是怎么把 CAR- T 价格打下来的？
生物医药企也在不断努力。目前看，CAR- T 的百万天价，率先被印度人打下来了。
3 月 21 日，《NUTURE》发表的一篇文章指出，印度 ImmunoACT 开发的 CAR- T 疗法（NexCAR19）单次治疗费用仅 3 - 4 万美元，约合 20-30 万元人民币，是现有 CAR- T 疗法价格的十分之一。
巴西也希望在政府支持下，通过本土化生产，开发出一款 3.5 万美元的 CAR- T 疗法。
回到国内来说，CAR- T 疗法的前景与困境同样并存。但是，在诸多入局药企的努力下，商业化、原材料国产化替代程度提升，生产工艺优化等等，任何一个环节的改善，都有可能带来 CAR- T 疗法价格与成本的大幅下降。
CAR- T 疗法接下来的发展，注定更加激烈与精彩。去年，国产 CAR- T 疗法降到 100 万元以内，似乎并未带来太多改变，但未来降到 30 万元以内呢？
CAR- T 低价计划
3 月 26 日，美国一家非营利组织 Caring Cross 宣布与巴西卫生部所资助的基金会 Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz)达成合作，共同开发用于白血病、淋巴瘤和艾滋病相关的 CAR- T 细胞疗法。
双方合作的第一个项目，是推出 3.5 万美元 / 针的 CAR- T 疗法，用于治疗白血病和淋巴瘤。在其介绍中，Caring Cross 开发的慢病毒载体制造工艺，可以做到显著降低制造 CAR- T 细胞治疗产品的材料成本。再加上 CAR- T 产品的巴西本地制造还巴西政府的支持，最终实现产品成本约为美国和欧洲目前批准的 CAR- T 疗法价格的十分之一。
在当地生产的情况下，该治疗将免费提供给民众，巴西公共卫生系统的费用将降至 3.5 万美元。
Caring Cross 是一个非营利组织，近年来尤其强调提高 CAR- T 疗法和干细胞基因疗法等先进药物的可及性。而 CaringCross 创立的 VectorBioMed，则是一家营利性质的 CDMO 公司，专门从事提供慢病毒载体制造解决方案。
Vector Biomed 由基因治疗先驱 Boro Dropulić共同创立，他还是 Lentigen 的创始人，后者为诺华的 Kymriah 开发了慢病毒载体。
相比巴西，印度的低价 CAR- T 计划已经落地。
目前，我国包括药明巨诺、恒润达生、科济药业等药企在病毒载体等方面尝试攻坚，希望能够带来更低的生产成本，惠及更多患者。
与此同时，也有部分药企在技术层面尝试突围，在探索异体 CAR-T、CAR-NK 等通用型细胞治疗产品方式，以降低最终的生产成本。
面对行业困境，一场打破瓶颈的产业突围赛早已打响。期待随着国内药企的持续探索，CAR- T 疗法在国内的可及性得到持续提升。
