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近日，我国首款治疗白血病 CAR- T 疗法纳基奥仑赛注射液，获批上市后仅四天，就在中国医学科学院血液病医院开出首张处方。目前，患者已经通过前期评估和检查，即将进入采血治疗阶段。
值得注意的是，据市场消息，纳基奥仑赛注射液国内定价为 99.9 万元 / 支，也成为全球首款治疗费用低于百万元的 CAR- T 疗法。
此前在 11 月 8 日，国家药监局官网公示，合源生物靶向 CD19 的 CAR- T 细胞治疗药物产品纳基奥仑赛注射液（曾用名：赫基仑赛注射液）获批上市，用于治疗成人复发或难治性 B 细胞型急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。这是国内首个针对该适应症的 CAR- T 疗法，也是国内首个获批上市的全自主创新的靶向 CD19 CAR- T 产品。
截至目前，国内已获批上市 4 款 CAR- T 产品。除了合源生物，还有复星凯特的阿基仑赛注射液、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液，它们也靶向 CD19；另外，驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液靶向 BCMA。
无论是 CD19，还是 BCMA，它们都是靶点。 通俗理解，靶点是指肿瘤抗原，泛指在肿瘤发生、发展过程中新出现或过度表达的抗原物质，是靶向治疗的关键。 而在 CAR- T 疗法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy，简称 CAR-T）中，首先就是要找到目标肿瘤的关键靶点，然后针对性地改造 T 细胞来杀死肿瘤。
在 CAR- T 产品领域，由于售价在百万元人民币之上，这类产品的价格和商业化始终是个话题。之所以价格高，是因为 CAR- T 细胞治疗产品是一个高度定制化的药品，它的治疗全流程包括采集病患的外周血单核细胞、T 细胞分离激活，T 细胞体外基因修饰、CAR- T 细胞体外扩增、CAR- T 细胞质量监控、CAR- T 细胞回输病患体内这六个主要步骤，其价格同时还包括运营、研发、物流等各类成本总和。
此前，据新华财经等多家媒体报道，复星凯特和药明巨诺的 CAR- T 产品单价分别为 120 万元和 129 万元。而在今年 8 月，据大健康行业媒体医谷报道，驯鹿生物的 CAR- T 产品伊基奥仑赛注射液价格为 116.6 万元。由此可见，和前三款获批产品相比，合源生物的 CAR- T 定价已经跌破百万。
从获批时间上看，复星凯特的阿基仑赛注射液是中国首个获批准上市的细胞治疗类产品。具体而言，阿基仑赛注射液是复星凯特引进美国 Kite（吉利德科学旗下公司，简称“Kite”）下属的全球首个获批治疗非霍奇金淋巴瘤的 CAR- T 产品，该产品原名为“Yescarta”，属于进行技术转移并获授权在中国进行本地化生产的靶向人 CD19 自体 CAR- T 细胞治疗产品。
2021 年 6 月，阿基仑赛注射液用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤（r/r LBCL）成人患者。今年 6 月 21 日，阿基仑赛注射液扩展了适应症，可用于治疗一线免疫化疗无效或在一线免疫化疗后 12 个月内复发的成人大 B 细胞淋巴瘤（LBCL）。阿基仑赛注射液也是中国首个且唯一拥有二线适应症的 CAR-T。
另外，瑞基奥仑赛注射液则是药明巨诺在巨诺医疗（百时美施贵宝旗下公司）的 CAR- T 细胞工艺平台的基础上，开发的一款靶向 CD19 的自体 CAR- T 细胞免疫治疗产品。这款产品是药明巨诺的首款产品，于 2021 年 9 月被国家药监局批准用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤（r/r LBCL）。2022 年 10 月，其用于治疗复发或难治性滤泡淋巴瘤（r/r FL）的适应症获得批准。
据企业财报显示，2022 年，药明巨诺瑞基奥仑赛注射液共开出 165 张处方，公司年内总收入为 1.46 亿元。今年上半年，药明巨诺收入为 8774 万元。
当前，驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液也已经上市，这一产品靶向 BCMA。今年 6 月底，国家药监局批准伊基奥仑赛注射液的新药上市申请，用于治疗复发难治多发性骨髓瘤（MM）成人患者，既往经过至少 3 线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。
不过，考虑到目前医保谈判在价格限制上的“潜规则”，即便是在最新跌破百万的价格之上，外界关注颇多的“天价细胞疗法进医保”一事，目前看依然距离很远。
